記者25日從中科院昆明動物研究所獲悉，該所近日與多家機構的研究人員合作，利用病毒介導的基因編輯技術，在成年獼猴上成功復制出孤獨癥癥狀，為今后探索快速構建轉基因工程獼猴疾病模型奠定了良好基礎。
孤獨癥譜系障礙，俗稱為自閉癥，是一類嚴重的發育障礙性疾病，其特征是患者出現類似自閉行為，如社會交流障礙、語言交流障礙和重復刻板行為等。罹患此疾病的少年兒童，很難接受正常的教育過程并融入社會。目前其發病機制并不完全清楚，但已有充分證據表明，MECP2基因突變與此疾病的發生有著密切聯系。通過基因編輯技術在動物體內對此基因進行編輯和建模，是目前研究的重要手段。
“在研究具有典型社交障礙的孤獨癥疾病方面，非人靈長類，尤其是群居動物獼猴具有明顯優勢，因此研究此基因在非人靈長類體內產生的病理學效應具有深遠意義。”中科院昆明動物研究所胡新天研究員介紹，目前主流的MECP2轉基因非人靈長類模型主要基于胚胎轉基因技術構建，雖然具有非常重要的應用前景，但存在制作周期長、成功率低、成本高等問題。
研究團隊把攜帶基因編輯的腺相關病毒，注射到獼猴調控社交記憶的海馬腦區。這些病毒表達后可以激活編輯工具，從而對獼猴海馬腦區的MECP2基因進行編輯。隨后，研究人員通過長期跟蹤監測發現，基因編輯獼猴出現了社交障礙，睡眠節律紊亂等多種與孤獨癥患者核心癥狀十分相似的行為改變。
但意外的是，他們并沒有在這些基因編輯猴中觀察到刻板運動等其他孤獨癥的核心癥狀，這也意味著有可能不同的腦區在該疾病的發生發展中扮演著不同的角色。通過此方法，研究人員可以拆分復雜腦疾病不同癥狀與不同腦區間的聯系。
同時，研究結果顯示，該技術能夠快速高效地在獼猴上復制出疾病相關的癥狀，今后可快速構建轉基因工程獼猴疾病模型。國際期刊《科學簡報》在線發表這一研究成果。(記者 趙漢斌)
營業執照公示信息